CGT产业链周刊 | 国内首个！多能干细胞来源胰岛细胞治疗糖尿病新药获批临床

12月5日，海南省人大常委会公布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》（以下简称《规定》），自2025年2月1日起施行。旨在创新开展生物医学新技术转化应用，明确促进生物医学新技术产业发展的措施，建立严格规范的生物医学新技术监管制度，为加快推动先行区生物医学新技术健康、可持续和高质量发展，助力海南自贸港生物医学新技术产业发展提供法治保障。

近日，上海市十六届人大常委会第十七会议对《上海市药品和医疗器械管理条例（草案）》进行了审议。其中第十四条、第二十六条、第四十一条明确支持细胞和基因治疗药物临床研究与临床试验，并对细胞治疗药品的生产、经营及使用进行了要求。该《条例（草案）》对推动细胞基因治疗药物的研发创新、完善细胞治疗药物的生产管理体系、规范细胞治疗药物的经营和使用意义非凡。这将进一步促进细胞与基因治疗产业的快速发展。

①血干细胞疗法RegeneCyte™获FDA批准上市

近日，StemCyte公司宣布，其脐带血干细胞疗法产品REGENECYTE™的生物制品许可申请（BLA）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准。REGENECYTE™是一种来源于人类脐带血的异体造血干细胞疗法，用于治疗遗传性、获得性或由骨髓消融治疗引起的造血系统疾病，以实现造血功能和免疫功能重建。

②北大国际医院“血液肿瘤及细胞治疗中心”成立

近日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）主办、北京大学国际医院承办的“北京大学国际医院血液肿瘤及细胞治疗中心成立暨学术大会”在北京顺利召开。秉持着对血液肿瘤学科研究的重视，北京大学国际医院经过数月筹划和准备，正式成立血液肿瘤及细胞治疗中心。期待不断积累患者治疗经验，增强我国在该领域的影响力。

③年产值达28亿元，占地3万平米，国内一核酸药物GMP生产基地开工

12月2日，威立特尔寡核苷酸摩尔级GMP生产基地项目在望城经开区铜官工业片区正式开工，该项目全面投产后可实现年产120-150公斤核酸药物，年产值达28亿元。产业集群效应加速凸显，为长沙生物医药产业注入澎湃动力。

①上海交通大学医学院附属新华医院团队完成首例基因治疗肝豆状核变性患者给药

由上海交通大学医学院附属新华医院消化内科主任范建高教授发起的MWAV201研究，近期完成首次肝豆状核变性（是一种由ATP7B基因突变引起的常染色体隐性遗传性铜代谢障碍性疾病，因肝脏及脑豆状核常常受到侵害而得名）受试者用药，目前过程顺利未见不良反应，标志着我国自主研发的基因治疗药物MWAV201向惠及肝豆状核变性患者迈出了重要一步。

②人福医药一款基因治疗新药国内申报上市

12月4日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，光谷人福生物医药公司申报的1类新药重组质粒-肝细胞生长因子注射液上市申请获得受理。这是一款以表达质粒为载体、肝细胞生长因子为治疗基因的一种生物制品。该产品能有效促进血管生成，主要拟用于肢体动脉闭塞症、肢体静息痛和缺血性溃疡等严重血管疾病。

③超10亿美元！映恩生物创新临床前ADC药物授权GSK

12月4日，Duality Biologics（映恩生物）宣布与葛兰素史克（GSK）已就一项临床前抗体偶联药物（ADC）DB-1324达成独家授权协议。DB-1324是一种在研创新ADC分子，基于映恩生物独有且经过临床验证过的Duality Immune Toxin Antibody Conjugates（DITAC）平台开发而成。目前还处于临床前开发阶段，其研究方向可能针对胃肠道（GI）癌症。

①国内首个！多能干细胞来源胰岛细胞治疗糖尿病新药获批临床

12月6日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首个多能干细胞糖尿病药品的临床试验 ，用于治疗1型糖尿病，该新药是由杭州瑞普晨创科技有限公司自主研发的RGB-5088胰岛细胞注射液。它是基于先进的化学小分子诱导技术，通过将体细胞重编程为多能干细胞，再进一步制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制，展现出巨大的临床应用潜力。

②恒瑞医药子公司首款mRNA基因治疗外用药物获批临床

2024年12月4日，恒瑞医药子公司上海瑞宏迪医药有限公司宣布，由瑞宏迪医药及广州瑞领医药共同研发的mRNA基因治疗外用药物RGL-2102，其临床试验申请（IND）已经获得默示许可，用于治疗慢性创面，如糖尿病足溃疡和压力性溃疡等病症。该药物是一款由脂质体 (LNP) 包载的经序列优化的mRNA基因治疗产品，在伤口及其周边局部给药后，可将人类肝细胞生长因子（hHGF）的mRNA高效地传递至目标细胞内，能够高效表达并分泌HGF蛋白，从而加速伤口愈合。

③悦康药业带状疱疹mRNA疫苗获FDA临床试验批准

2024年12月5日，悦康药业发布公告，其全资子公司杭州天龙药业于近日获得美国FDA关于同意YKYY026注射液用于预防带状疱疹进行临床试验的函告。YKYY026是悦康药业自主开发的一款编码水痘-带状疱疹病毒 (VZV)gE蛋白抗原的mRNA疫苗，用于预防带状疱疹。这是悦康药业首款获批临床试验的mRNA产品，也是全球第9款获批临床的VZV mRNA疫苗。

④上海医药子公司CD19/CD22双靶点CAR-T产品再次获批临床

近日，上药生物治疗收到国家药品监督局签发的《药物临床试验批准通知书》，其申报的靶向CD19和CD22的嵌合抗原受体自体T细胞注射液拟用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验申请已获得国家药品监督局批准。这是上药生物治疗自主研发的注射液在中国获批的第二个适应症。

⑤新西兰淋巴瘤患者在上海获“完全缓解”，中国CAR-T疗法彰显国际竞争力

近日，一位来自新西兰的淋巴瘤患者戴尔先生接受了国内医疗机构曜影医疗提供的个性化CAR-T（也就是奕凯达（阿基仑赛注射液））治疗方案，目前取得了显著的治疗效果，复查评估显示疾病完全缓解。这一成功治疗案例，再次证明了中国在CAR-T治疗领域的国际竞争力。