科普|从修复骨骼到平息免疫：揭秘“医学多面手”MSC的广谱应用潜力
在细胞与基因治疗的浪潮中，MSC的身影遍布多个疾病领域。截至2025年，全球已有超过17款MSC产品获得监管批准上市，针对的适应症从移植物抗宿主病到造血干细胞移植，从膝骨关节炎到脊髓损伤，临床研究更覆盖2000多项不同试验。
看似“跨界”的背后，是什么让间充质干细胞成为医学界的“多面手”？2025年8月 ，期刊（STTT）发表的一篇题为《Mesenchymal stem cells in treating human diseases: molecular mechanisms and clinical studies》的综述，系统梳理了MSC从1960 年代被发现至今的临床与产品化进展，将分散在不同疾病领域的证据整合成一张清晰的“临床证据地图”。
▲图片来源网络
该综述指出：MSC之所以看起来应用跨度很广，关键不在于“它能变成什么”，而在于“它能调什么”。
初次接触MSC，人们往往被其“分化成骨、软骨、脂肪”的能力吸引，认为它是一种 “万能修复材料” 。这种认知虽直观，却未触及MSC治疗潜力的核心。实际上，MSC在疾病治疗中的核心作用，远不止于替换受损细胞这么简单。它更像一个高度智能的“系统调节器”，通过释放生长因子、细胞因子、细胞外囊泡、外泌体等分子信号，并与T细胞、B细胞、树突细胞、巨噬细胞等多种免疫细胞互作，从而改变局部免疫反应的走向。
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这种作用模式使MSC能够应对多种疾病。它不直接攻击病原体或修复单一细胞，而是调节整个组织环境，为身体自愈创造条件。“修复”的本质是重启秩序而非简单替换，正是这种根本性调节能力，赋予了MSC看似“跨界”的治疗潜力。
抛开疾病的具体名称，许多难治性疾病在深层病理结构上具有相似性。MSC之所以在不同领域均有探索，正是因为它干预的是这些疾病共享的“底层环节”。
机制层面一：炎症失衡——纠正免疫系统的失衡
自身免疫病、炎症性肠病、GVHD、部分肺部炎症/损伤……本质上都是免疫反应过度激活或调控失灵。MSC 的免疫互作与免疫调节分子释放，把异常免疫系统拉回可控范围。
机制层面二：微环境崩坏——重塑组织的内在生态
许多慢性疾病并非单一细胞损伤，而是组织土壤长期变差：血供差、炎症高、纤维化推进、修复信号断续。MSC 的旁分泌因子与外泌体/囊泡，旨在改善这一微环境，为内源性修复创造条件。
机制层面三：修复链条断裂——重启有序的再生进程
骨关节、创面、缺血损伤等更像“修复工程”：抗炎、促血管、促存活、改善基质环境，需要一整套协同。MSC 在这些场景中发挥的是“流程调度能力”，推动修复流程有序进行。
▲示意图丨图片来源AI生成
因此，看似“什么病都能治”的MSC，实际上是以统一策略应对不同疾病的共性病理问题。
根据综述，当前MSC的临床转化主要聚焦于以下三类路径：
1）免疫相关疾病
以移植物抗宿主病（GVHD）为代表，该领域已形成明确的疗效评价与监管路径，是目前监管认可度较高的方向。
2）局部组织修复
针对复杂肛周瘘、部分骨关节方向，病灶相对明确、治疗路径易于标准化，有利于实现“产品式交付”。
3）系统性慢病探索
在神经退行、代谢相关并发症、慢性肺部疾病等领域，疗效验证需要更长期的随访与稳定交付，且对治疗的一致性要求更高。
▲示意图丨图片来源AI生成
综述在工程化与产业化视角下指出，MSC走向临床仍需跨越以下门槛：
门槛一：异质性与批间一致性
MSC并非一个细胞，其来源组织、供体差异及培养条件，可能影响细胞功能特性，进而影响临床效果。
门槛 二：体内存活与功能持续性
进入复杂微环境后，细胞能否维持状态、持续输出有效信号，是疗效稳定性的关键。
门槛 三：剂量/频次/效力指标的统一
如何统一给药剂量、频次，并建立客观的效力评价指标，是实现疗效可预测、治疗可复制的核心环节，也是产品化真正的分水岭。
▲示意图丨图片来源AI生成
当前，MSC 领域逐步从早期探索进入注重疗效稳定性与可重复性的新阶段。未来的竞争将更依赖于清晰的机制解释、严谨的临床证据以及稳定的生产工艺与交付体系。只有在此基础上，跨病种的潜力才能真正转化为可解释、可重复、可持续的临床价值，实现从“希望”到“疗效”的可靠交付。
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