CGT产业链周刊|细胞计数新国标2月1日起实施，规范行业提升计数可靠性
1、首款出海CAR-T疗法2025年销售额超18亿美元
美国时间1月21日，强生(JNJ.US)公布2025年全年财报，公司全年营收为941.93亿美元，同比增长6%。创新药中肿瘤治疗领域对强生的贡献最大，其中最引人瞩目的当属其与传奇生物(LEGN.US)共同开发并商业化的西达基奥仑赛。财报显示，西达基奥仑赛在2025年第四季度销售额达5.55亿美元，同比增长65.8%，但环比增速有所放缓，仅5.9%。2025年第三季度，这一产品实现了净销售额5.24亿美元，环比增长19.4%；而在2024年第四季度，该产品销售额则环比增长16.7%。全年来看，2025年西达基奥仑赛贡献收入为18.87亿美元，与2024年同期收入9.63亿美元相比，增长95.95%。
2、美国FDA放宽细胞与基因治疗CMC要求
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布将采取更加灵活的监管策略，优化对细胞与基因治疗产品(Cell and Gene Therapies，CGT)在CMC方面的要求。这一举措旨在加快相关产品的研发进程，并为生物制品许可申请(BLA)提供更清晰的指导。在开展I期或期临床试验前，不要求生产企业完全符合《联邦法规》21CFR第211部分(即现行药品生产质量管理规范cGMP)的要求(参见21CFR210.2(c))。考虑到许多CGT针对的是罕见病或小患者群体，难以通过大量生产批次来建立传统意义上的放行标准，CBER将在BLA审评中酌情允许更具弹性的产品放行标准，前提是科学合理且与产品及工艺特性相符。不强制要求必须提供三个PPQ批次用于工艺验证。
3、干细胞新技术可望降低细胞疗法成本
近日，加拿大不列颠哥伦比亚大学宣布，该校研究人员开发出一项新技术，可利用干细胞批量生产一类重要免疫细胞一辅助性T细胞，有望大幅降低用细胞疗法治疗癌症等疾病的成本，并简化其流程。辅助性T细胞能调动和增强其他免疫细胞的功能，就像战场上的指挥官，只有在它们的协调下，细胞毒性T细胞才能充分发挥杀灭癌细胞的作用。这项新成果意味着将来可以经济、高效地生产这两类T细胞的组合，大幅增强细胞疗法的有效性和灵活性。
4、ISSCR发布多能干细胞疗法新指南，助力临床转化与商业化落地
1月22日，国际干细胞研究学会（ISSCR）宣布，Charting the translational pathway: ISSCR best practices for the development of PSC-derived therapies（规划转化路径：ISSCR关于PSC衍生疗法开发的最佳实践）已正式发表于《干细胞报告》（Stem Cell Reports）期刊。该文聚焦 ISSCR 推出的突破性交互式资源，系统梳理了多能干细胞疗法在开发、评估及临床转化与商业化过程中的核心要点，为全球该领域发展提供权威指引。
5、齐鲁二院“干细胞联合透明质酸移植治疗早发性卵巢功能不全”项目正式启动
1月21日，山东大学齐鲁第二医院“脐带间充质干细胞联合透明质酸移植治疗早发性卵巢功能不全的安全性和有效性平行对照临床研究”项目正式启动，这是该院在干细胞临床研究领域的重大突破。
6、细胞计数新国标2月1日起实施，规范行业提升计数可靠性
近日，从相关部门获悉，国家市场监督管理总局与国家标准化管理委员会于2025年10月31日发布的推荐性国家标准GB/T42076.2-2025《生物技术细胞计数第2部分：量化计数方法性能的实验设计与统计分析》，将于2月1日起正式实施。该标准由中国测试技术研究院生物研究所、四川大学华西口腔医院等单位联合起草，为细胞计数方法性能评估提供了统一框架，将有效提升行业计数结果的可比性与可靠性。
7、全国首例！干细胞成功治疗产科抗磷脂综合征，顺利诞生健康婴儿
1月21日，呼和浩特新闻报道了通过干细胞治疗抗磷脂综合征首用成功，这名37岁的女性患者接受干细胞治疗后，于1月16日在北京的一医院顺利诞生1名健康婴儿，为反复流产孕妇成功分娩带来了新希望。
1、新型CD7 CAR-T获FDA突破性疗法认定
1月21日，临床阶段生物技术公司Wugen宣布其用于治疗血液系统恶性肿瘤的异体、现货型细胞疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定。
2、全球首例干细胞外泌体脑内注射治疗脑梗
一项开创性的临床试验首次评估了同种异体胎盘间充质干细胞外泌体对恶性大脑中动脉梗死患者的治疗安全性。五位平均年龄62岁的恶性大脑中动脉梗死患者，在开颅减压手术后接受了异体胎盘间充质干细胞外泌体的脑实质内注射。结果显示，外泌体脑内注射安全可行，三个月随访未报告严重不良反应。在脑内注射外泌体后，绝大多数患者的残疾评分得到改善。外泌体作为纳米级载体，可穿越血脑屏障，通过递送活性物质、抑制神经炎症、促进血管新生与保护神经元等多重机制，直击缺血损伤核心病理环节。
2、首款CAR-T治疗AL型淀粉样变性有望支持门诊治疗
近期，Immix Biopharma公布了其在研BCMA CAR-T疗法NXC-201治疗复发/难治性轻链型(AL)淀粉样变性的I临床研究结果。NXC-201的CAR结构经过优化设计，使其具有高转导率、高持久性、低脱靶率的特点，能够以更低的剂量达到更好的效果，降低由剂量导致的毒性，同时，这一候选产品的持久性也得到提升，能够长时间在体内发挥作用，减少细胞耗竭的发生，具有门诊应用的潜力。此次公布的数据显示：75%的患者(15/20)达到了完全缓解，5例疗效待评估患者中，4例骨髓微小残留病检测阴性，这一指标预示其后续有望达到完全缓解，或将使该疗法远期完全缓解率提升至95%。
1、又一款干细胞药物或将上市
1月19日，Mesoblast Limited（纳斯达克股票代码：MESO；澳交所股票代码：MSB）对外公布了一则重要信息，为其核心候选药物rexlemestrocel-L在针对慢性椎间盘源性腰痛(CLBP)的治疗监管进程中排除了关键阻碍。在同FDA召开B类会议之后，Mesoblast获得了有关其生物制品许可申请（BLA）潜在提交事宜的积极回应。FDA认可了该疗法在缓解疼痛方面的功效，尤其强调了其在降低阿片类药物使用量方面所具备的潜力。
2、上海医药实体瘤细胞疗法获批临床，研发投入近4000万
1月20日，上海医药（601607）公告，下属公司上药生物治疗自主研发的“B023细胞注射液”收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，该药品临床拟用适应症为不可手术的经标准治疗失败的、无有效治疗方式的局部晚期或转移性实体瘤。
3、外泌体疗法获FDA快速通道资格，有望成全球首个获批外泌体药物
近日，美国明尼苏达州罗切斯特市，临床阶段生物科技公司 INTENT Biologics 正式宣布，其核心外泌体产品 PEP Biologic™已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的关键监管认可：FDA 同意该药物的初始儿科研究计划（iPSP），并授予完全儿科研究豁免快速通道资格，为其后续生物制品许可申请（BLA）扫清了重要障碍。作为一款基于外泌体的首创生物疗法，PEP Biologic™有望成为全球首个获批上市的外泌体药物，为慢性伤口治疗领域带来革命性突破。
4、国内首款！类风湿关节炎干细胞疗法落地博鳌，5万元告别长期吃药
近日，我国首款治疗类风湿关节炎的生物医学新技术 ——“人脐带间充质干细胞治疗技术” 在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正式落地应用。华西乐城医院类风湿关节炎干细胞临床研究中心当日完成首例患者治疗，患者术后状态良好无明显不适，有望实现病情长期缓解并减少基础用药。这一突破性进展，标志着我国在自身免疫性疾病细胞治疗领域正式迈入临床转化新阶段，为全国超500万类风湿关节炎患者带来了超越传统治疗的新选择。
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