CGT产业链周刊 | 我国共有215款干细胞药物临床试验申请获得受理
①外泌体首次界定为药械组合
近期，中国食品药品鉴定研究院发布了《2025年第四次医疗器械产品分类界定结果汇总》本次汇总的医疗器械产品分类界定结果共256个，其中建议按照川类医疗器械管理的产品51个，建议按照I类医疗器械管理的产品95个，建议按照I类医疗器械管理的产品26个，建议按照药械组合产品判定程序界定管理属性的产品35个（本部分仅给出按药械组合管理的初步建议，其具体管理属性的确定，请按药械组合产品属性界定相关要求确定）。其中首次把透明质酸钠外泌体膜液体敷料明确为“药械组合产品”。
②上海新政提出应用细胞治疗等先进治疗手段
近期，上海市商务委员会等16部门印发《关于进一步扩大上海服务消费的若干措施》的通知。在“提升健康消费国际化水平”措施中，明确指出，应用细胞治疗、脑机接口等先进治疗手段，推进创新技术、创新药械临床使用。鼓励符合条件的医疗机构开展特色化国际医疗项目。引导健康产业多元发展，补足康复、护理等紧缺资源。支持社会办医疗机构提供国际医疗服务。鼓励医疗机构与商业保险机构合作开展商业健康保险直接结算。鼓励商业保险机构开发与特色医疗服务对接的健康保险产品以及跨境医疗保险产品。
③我国共有215款干细胞药物临床试验申请获得受理
截至2025年12月31日，国内共有95家企业（不含子公司）的215款干细胞药物临床试验申请获得受理，其中2025年12月新增6款。共有83家企业（不含子公司）的167款获准默许进入临床试验（临床试验默示许可），其中2025年12月新增4款。215款受理干细胞药物中有31款已无法查到IND评审信息或评审暂停，17款正在评审中。2025年以来共有68款干细胞药物临床试验申请获得受理，56款干细胞药物获准默许进入临床试验（临床试验默示许可）。
④干细胞外泌体抑制B淀粉样蛋白保护视网膜
近期，最新研究表明，B淀粉样蛋白在视网膜中的异常沉积：是驱动视网膜细胞毒性与功能丧失的关键“毒素”。间充质干细胞来源的外泌体，有望为对抗这一毒性过程提供全新的治疗策略：间充质干细胞来源的外泌体能够主动归巢至受损的视网膜区域，通过递送生物活性物质，有效抑制由B淀粉样蛋白引发的氧化应激、炎症反应及细胞凋亡，从而显著保护视网膜色素上皮细胞与神经元的存活。间充质干细胞外泌体的保护作用是系统性的，它并非简单阻断单一通路，而是整体性调节由B淀粉样蛋白毒性触发的、导致细胞功能障碍的多个分子网络，包括调控热休克反应等关键信号。
⑤福建一家医院细胞治疗中心正式揭牌
1月10日，福建医科大学孟超肝胆医院（福建医科大学吴孟超纪念医院）细胞与基因治疗研究中心正式揭牌成立，并与福建省海西细胞生物工程有限公司签署重大科技成果转化协议，完成两项肝癌治疗创新技术的转让。
⑥国内一细胞治疗公司完成7000万美元C1轮融资
1月12日，原启生物（Oricell Therapeutics Holdings Limited）宣布完成7000万美元的C1轮融资。本轮融资由北京市医药健康产业投资基金、启明创投及一家全球领先的医疗基金领投，QIA（卡塔尔主权基金）、NGS（澳大利亚养老基金）、亦庄国投、骊宸投资、瑞锋资本等机构跟投。
⑦国内团队研发“可饮用触发”的活体药物新策略
1月4日，上海市同济医院（同济大学附属同济医院）乳腺外科中心蔡丰丰主任医师、乔龙亮博士后联合华东师范大学生命科学学院首批尚思探索学者叶海峰教授，以及上海大学医学院王美艳研究员，在国际知名学术期刊Advanced Science（Q1，影响因子14.1）上以研究长文（Research Article）形式发表题为“A Natural Sweetener-inducible Genetic Switch Controls Therapeutic Protein Expression in Mammals”的论文。该研究从“智能活体药物”的设计理念出发，成功构建了一种由天然甜味剂D-阿洛酮糖触发的人工基因开关系统——PURE系统。该系统能够在哺乳动物体内实现对治疗性蛋白表达的远程、可逆且剂量依赖式调控。研究表明，通过口服含阿洛酮糖的饮料（如特定配方的可乐），即可精准“开启”或“调节”工程化细胞中目标蛋白的表达水平，从而实现一种“可饮用触发”的细胞治疗新策略。
①鼻滴干细胞治疗脑损伤取得临床进展
最新发表在《Annals of Neurology》上的研究创新性地将脐带来源的间充质干细胞通过鼻腔给药送达受伤的大脑。研究表明，将脐带间充质干细胞作为“细胞快递”精准递送至损伤大脑，既可独立起效，更能与低温疗法协同，产生1+1>2的神经保护效应。鼻滴间充质干细胞通过释放一系列活性因子，不仅能显著抑制高达75%的炎症反应，还将脑灰质损伤面积减少了42%，同时促使神经再生能力提升2倍以上。
②引正基因in vivo RNP-CRISPR基因疗法获批临床
1月5日，引正基因（GenEditBio）自主研发的体内基因编辑药物GEB-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准，拟用于治疗TGFBI相关性角膜营养不良。公司即将在美国启动I/II期临床试验，旨在为TGFBI相关角膜营养不良患者提供一种有望实现“一次给药，即可治愈”的创新疗法。
③糖尿病迎来治愈曙光！Encellin公司细胞疗法临床试验大获成功，攻克全球多年技术难题
1月8日，来自美国加州和加拿大魁北克的生物科技公司Encellin公司，正式公布了其1型糖尿病细胞疗法的I期临床试验中期数据：一是几乎无纤维化！装置周围没有形成影响功能的疤痕组织，彻底攻克了传统技术的致命短板；二是血管再生超给力！装置周围形成了丰富的血管网络，为胰岛细胞输送氧气和营养；三是细胞活力满分！取出的装置内，胰岛细胞依然保持良好的活性，具备分泌胰岛素的能力。这意味着，Encellin的ENCRT装置成功解决了 "细胞存活" 和 "营养交换" 两大核心难题，为细胞疗法的落地扫清了最关键的障碍！
④艺妙生物InstanCART技术平台产品INS19获批临床
1月9日，北京艺妙神州生物医药股份有限公司宣布，公司自主研发的CAR-T细胞候选药物INS19正式获得国家药品监督管理局颁发的两项临床试验批准通知书，分别用于治疗儿童及青少年复发或难治的CD19阳性的急性淋巴细胞白血病和成人复发或难治的CD19阳性的急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。该药物将传统CAR-T细胞生产周期从数周大幅缩短至两天内完成。这一突破显著减少了患者等待时间，有效降低了制备成本，为r/r B-ALL患者提供了更及时、更可及的治疗选择。
①全球首次实现！iPS细胞成功培育辅助性T细胞，细胞疗法迎颠覆性突破
1月8日，国际顶刊《Cell Stem Cell》上线的一项重磅研究，全球首次实现利用诱导多能干细胞（iPSC或iPS细胞）成功培育辅助性T细胞，癌症、自身免疫病疗法迎颠覆性突破！
②体内CAR-T技术突破：T细胞转染效率高达95%（体外），加速体内CAR-T细胞疗法临床
近日，荣灿生物医药技术（上海）有限公司宣布，其自主研发、用于体内CAR-T疗法领域的关键可电离脂质正式取得美国专利商标局的专利授权，标志着中国企业在全球前沿基因药物递送技术领域取得重要突破。
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