CGT产业链周刊 | 国家标准《生物样本细胞运输通用要求》发布

①山东省发改委等13个部门联合印发《关于支持细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》

近日，山东省发展和改革委员会等13个部门联合印发《关于支持细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》(鲁发改高技〔2025〕687号)，从创新研发、临床转化、产业生态、制度保障四大维度推出18项具体举措，旨在抢抓全球生物医药产业变革机遇，构建全国领先的细胞与基因治疗（CGT）产业集群。随着政策落地见效，山东有望在细胞与基因治疗领域形成技术引领、产业集聚、生态完善的发展格局，为生物医药产业高质量发展写下浓墨重彩的一笔。

②国家标准《生物样本细胞运输通用要求》发布：干细胞治疗的“高速公路”通车！

近日，第四届天府干细胞与细胞治疗大会在成都举行。大会以“前沿驱动·转化赋能”为主题，专家学者围绕干细胞临床研究、外泌体、CAR方向与再生医学等前沿议题展开深入探讨。大会期间，国家标准GB/T 45743-2025《生物样本 细胞运输通用要求》 正式发布。这项标准的出台，为干细胞从“实验室”到“病房”的全程运输提供了统一规则，被视为一条“看不见的高速公路”——细胞治疗终于有了通畅且可靠的路径。

①《Nature》重磅：CRISPR 技术赋能CAR-T细胞疗法，变身抗癌“抗癌特种兵”

近日，一篇发表于国际顶级期刊《Nature》的研究论文引发免疫治疗领域关注。该研究由奥地利科学院分子医学研究中心（CeMM）、维也纳医科大学等机构的Paul Datlinger、Christoph Bock团队牵头，联合多国研究者共同完成。其核心成果是开发出名为“CELLFIE”的CRISPR高通量筛选平台，系统性发现了能显著增强CAR-T细胞抗癌效果的基因编辑方案，为解决CAR-T疗法临床瓶颈、拓展其治疗范围提供了全新思路。

①全国首个！间充质干细胞药物获突破性疗法认定，罕见病治疗迎来“破局时刻”

近日，我国细胞治疗与罕见病诊疗领域迎来标志性突破——江苏睿源生物技术有限公司自主研发的RY_SW01细胞注射液，经国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）严格审评，正式纳入突破性治疗品种名单，其适应症为临床治疗手段匮乏的罕见病系统性硬化症（SSc）。这是我国首个获此认定的间充质干细胞药物，标志着本土细胞治疗创新研发已迈入临床转化的关键成熟期。

②糖尿病患者福音！脐带间充质干细胞新药IND获批，改善胰岛功能成关键亮点

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网发布的一则默示许可公告，为我国2型糖尿病（T2DM）治疗领域注入了新活力，北京恒峰铭成生物科技有限公司（以下简称“恒峰铭成”）自主研发的“HF001脐带间充质干细胞注射液”，正式通过新药临床试验申请（IND），适应症直指2型糖尿病。这一突破不仅标志着恒峰铭成在干细胞创新药研发领域迈出关键一步，更意味着我国在“干细胞治疗代谢性疾病”赛道上，迎来了从基础研究向临床转化的重要节点。

③浙江大学科研团队利用双重靶向CAR-T细胞，成功治疗系统性红斑狼疮

9月24日，浙江大学医学院附属第一医院的科研团队，在国际顶尖医学期刊《Nature Medicine》发表了一项改写系统性红斑狼疮（SLE）治疗历史的研究成查。这项题为Co-infusion of CD19-targeting and BCMA-targeting CAR-T cells for treatment-refractory systemic lupus erythematosus: a phase 1 trial（联合输注靶向CD19和BCMA的CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮：一项I期临床试验）的研究成果，首次通过大规模临床试验证实，双靶点CAR-T细胞疗法可安全、高效地清除致病性免疫细胞，实现难治性红斑狼疮的长期缓解，为这一“不死癌症”的治疗带来了革命性突破。

①国内CAR-T细胞疗法再添新军，复星医药第二款CAR-T细胞产品申报上市

9月24日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网发布的一则重要信息，为国内细胞治疗领域注入新活力，复星医药旗下核心子公司复星凯特生物科技有限公司（以下简称“复星凯特”）提交的布瑞基奥仑赛注射液上市申请正式获受理。据医药行业权威数据库Insight推测，此次申报的适应症极有可能锁定复发/难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）成人患者。

②首个FDA批准的间充质基质细胞疗法获得美国原产地认证：免关税+专攻儿科疾病

9月27日最新消息，Mesoblast（纳斯达克股票代码：MESO）已确认其细胞治疗产品（包括已获FDA批准的Ryoncil®）均在美国生产，由美国捐赠者提供，并被指定为美国原产产品。这一指定意味着这些产品可免征进口品牌或专利药品的关税。 Ryoncil®目前是美国唯一获得FDA批准的适用于所有适应症的同种异体间充质基质细胞疗法，尤其适用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。该公司所有产品均在美国制造，包括用于治疗慢性心力衰竭、慢性背痛和其他炎症性疾病的产品。

③5款CAR-T细胞治疗药物集体通过国家医保专家评审

近日，国家医保局发布《关于2025年国家基本医保目录及商保创新药目录调整通过形式审查的申报药品专家评审阶段性结果查询的公告》，宣布已完成2025年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（简称「国家医保目录J）及新设立的国家商业健康保险（简称「商保」）创新药目录调整的专家评审工作。本次评审以「高标准、严筛选」为特点，引发医药行业和患者群体的高度关注。其中，最受瞩目的进展是此前因单针费用约百万元人民币而屡次未能进入医保的5款CAR-T细胞治疗药物，此次全部通过了专家评审。

④CD19 CAR-T布瑞基奥仑赛在国内申报上市

CDE公示，靶向CD19的CAR-T产品布瑞基奥仑赛注射液（代号FKC889）的新药上市申请（NDA）已获受理。此前，FKC889的两个适应症分别于2022年2月、12月获NMPA批准开展临床试验，包括用于治疗既往接受过二线及以上治疗后复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）和复发/难治性成人前体B细胞急性淋巴细胞白血病（成人 r/r ALL）。由此小编推测,本次申报上市的适应症应是其中一个。FKC889已于2020年分别获美国FDA、欧洲EMA上市批准，成为首个用于治疗R/R MCL成人患者的CAR-T疗法。