CGT产业链周刊 | 7天完成自体CAR-T细胞制造和回输,完全缓解率最高可达100%
重磅政策
上海:设立100亿元生物医药产业并购基金
12月10日,上海市人民政府办公厅正式发布了《上海市支持上市公司并购重组行动方案(2025—2027年)》,明确提出设立100亿元生物医药产业并购基金,以进一步推动生物医药产业的创新发展和并购重组。《方案》共12条,其中4条重点提到生物医药。
行业动态
①首次用通用型CAR-T治疗自身免疫疾病,中国科学家当选Nature年度十大人物
12月9日,《自然》(Nature)公布了2024年度十大人物。其中,有两位来自中国的科学家,其中一位是海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)风湿免疫科主任医师徐沪济。徐沪济团队的研究,使用健康捐赠者的供体细胞(而不是患者自身细胞)来源的CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病患者。这种通用型CAR-T细胞产品,是大规模生产CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病迈出的关键第一步,有望大幅提高CAR-T细胞疗法的可及性。
②7天完成自体CAR-T细胞制造和回输,超高缓解率创新疗法最新研究结果公布
近日,Galapagos NV公司在第66届美国血液学会(ASH)年会上公布了其正在进行的GLPG5101 CD19 CAR T细胞疗法1/2期临床研究(ATALANTA-1研究)的新数据。该研究针对的是复发或难治性非霍奇金淋巴瘤(R/R NHL)患者群体。最新临床数据显示,共49名患者接受了CD19 CAR-T细胞疗法输注,其中,在套细胞淋巴瘤(MCL)患者中,8名疗效可评估的患者全部对治疗有反应(ORR和CRR均为100%),GLPG5101临床研究安全性数据亮眼。
③鲲石生物CAR-M治疗胰腺癌成果发布,安全有效
近日,鲲石生物尹秀山教授团队和中国医学科学院北京协和医院刘乔飞主任、廖泉主任、赵玉沛院士团队合作共同在期刊《Molecular Cancer》上发表了研究论文。在这项研究里,科研人员聚焦于c-MET靶向的嵌合抗原受体巨噬细胞(CAR-M)在胰腺癌治疗中的应用,证实了CAR-M-c-MET不仅能够有效抑制胰腺癌的发展,还能提升化疗药物的治疗效果,且安全性良好,未见明显副作用。
④近90%患者检查不到癌细胞,强生/传奇生物CAR-T疗法最新研究结果发布
强生(Johnson & Johnson)公司日前公布了3期临床试验CARTITUDE-4的最新研究结果。结果显示,在接受过1至3种治疗方案(包括蛋白酶体抑制剂),且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者中,单次输注与传奇生物联合开发的CAR-T细胞疗法Carvykit(cilta-cel),与标准治疗方案相比,显著提高了患者的微量残留病(MRD)阴性率。MRD是多发性骨髓瘤患者延长生存期的重要预后指标,MRD阴性意味着采用灵敏检测手段无法检测到血液中存在癌细胞。
新药进展
①艾博生物冻干RSV mRNA疫苗IND获CDE受理
2024年12月11日,据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,苏州艾博生物科技有限公司(简称“艾博生物”)申报的冻干呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗新药临床试验申请获受理(受理号:CXSL2400848、CXSL2400849、CXSL2400850),系第三款冻干呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗。RSV感染可能会引起暴发流行,现有的临床治疗手段主要为支持治疗和对症治疗,而缺乏特效抗病毒治疗方案。接种预防性疫苗进行主动免疫,是避免RSV重症感染和减少死亡的关键措施。
②永泰生物细胞治疗产品获CDE突破性疗法认定
12月11日,永泰生物-B(06978.HK)研发的抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞注射液成功被CDE纳入突破性治疗品种名单,适应症为25岁(含)以下复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病。
③锦篮基因GC101注射液荣获突破性治疗品种认定
12月11日,北京锦篮基因科技有限公司自主研发的GC101注射液被CDE正式纳入突破性治疗品种名录,适应症为2型脊髓性肌萎缩症(5q SMA),GC101注射液是锦篮基因自主研发的国内首个且唯一可供髓鞘内用药治疗SMA的AAV基因治疗产品,适应症包括1型 SMA、2型 SMA及3型SMA。已开展的临床试验研究数据表明,接受GC101注射液治疗的2型SMA受试者已观察到显著且具突破性疗效。
④易慕峰生物纳米抗体CLDN 18.2 CAR-T获美国FDA快速通道资格
近日,致力于突破实体瘤治疗的免疫细胞治疗产品开发企业易慕峰生物宣布其自主研发的靶向CLDN 18.2的自体CAR-T产品IMC002已获得美国食品和药品管理局(FDA)的快速通道资格(FTD),用于治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性CLDN 18.2阳性胃癌患者。IMC002是一款基于高特异性VHH纳米抗体选择靶向CLDN18.2的自体CAR-T产品。这种高特异性抗体有望提升IMC002的耐受性和扩展临床剂量范围,并有助于扩展其在前线治疗、联合/序贯治疗等应用场景,最终突破实体瘤治疗的难题。CLDN18.2在包括胰腺癌和胃癌在内的多种肿瘤中高度表达,是CAR-T细胞治疗的理想靶点。
⑤多能干细胞治疗糖尿病新药获批临床
国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式批准了首款基于多能干细胞技术的糖尿病治疗药物进入临床试验阶段,用于治疗1型糖尿病。这一刚刚获批进入临床试验的新药,是RGB-5088胰岛细胞注射液,基于先进的化学小分子诱导技术,通过将体细胞重编程为iPS,再进一步制备成胰岛细胞,以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞,从而实现血糖水平的长期稳定控制。
临床研究
①瑷格干细胞“AG1001细胞注射液”顺利完成临床1期全部患者给药
近日,北京瑷格干细胞“AG1001细胞注射液”在北京协和医院顺利完成临床试验Ⅰ期最后两例受试者给药,该产品是世界首个获批进入注册临床试验的用于治疗系统性硬化症(Systemic Sclerosis,SSc)手部皮肤病变的细胞治疗产品,未来有望为全球系统性硬化症患者带来全新的临床治疗效果。给药方式为局部注射,在目前已完成的I期临床试验中表现出良好的安全性和初步疗效。公司
②信念医药AAV基因疗法BBM-H901用于成人血友病B患者的III期临床研究成果正式公布
12月9日,信念医药集团(以下简称信念医药)与武田中国联合宣布:用于治疗成人血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的III期临床研究结果,成功入选第66届美国血液学会(ASH)年会,并以学术海报形式进行了展示。研究结果显示,相较于预防性FIX替代疗法,BBM-H901注射液能够显著降低患者的年化出血率(ABR),快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达。与此同时,研究数据亦显示该款药物具有良好的安全性和耐受性。
③960医院开展两项间充质干细胞临床研究,探索甲减与乳腺炎新疗法
中国人民解放军联勤保障部队第九六〇医院(原济南军区总医院)宣布启动两项新的间充质干细胞临床研究,分别针对甲状腺功能减退症(甲减)和难治性非哺乳期乳腺炎。